Foto: Rafa Neddermeyer/Agência Brasil.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou nesta segunda-feira (27) a aprovação do primeiro medicamento oral para hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma rara condição sanguínea. A nova alternativa, chamada fabhalta, representa um avanço significativo no tratamento da doença, que até então dependia de medicamentos aplicados por infusão intravenosa ou injeção subcutânea.
Segundo o Ministério da Saúde, a HPN afeta cerca de 1,3 pessoas por milhão de habitantes anualmente. O fabhalta será disponibilizado exclusivamente por hospitais e clínicas especializadas, sem venda em farmácias. Após a aprovação da Anvisa, o medicamento segue para a etapa de precificação, conduzida pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed). Somente após a conclusão desse processo ele estará disponível para comercialização, e a fabricante Novartis ainda não divulgou estimativa de preço.
A empresa planeja solicitar a inclusão do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS) no segundo semestre de 2025. Caso aprovado, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) terá até 180 dias, prorrogáveis por mais 90, para avaliar a solicitação.
Entendendo a HPN e o novo tratamento
A hemoglobinúria paroxística noturna é caracterizada por uma mutação genética que faz com que os glóbulos vermelhos sejam produzidos sem uma camada protetora essencial. Sem essa proteção, as células sanguíneas são destruídas pelo sistema imunológico, causando anemia, fadiga severa, dores e, em casos graves, trombose — principal causa de óbito entre os pacientes.
De acordo com o hematologista Phillip Scheinberg, da Beneficência Portuguesa de São Paulo, o fabhalta atua bloqueando as proteínas responsáveis pela destruição das hemácias. Estudos clínicos mostraram que o medicamento controlou os sintomas e preveniu o desenvolvimento de anemia nos pacientes tratados.
Além de ser mais eficaz no controle da doença, o novo remédio também oferece maior comodidade, pois é administrado por via oral duas vezes ao dia, dispensando deslocamentos para centros de tratamento. Segundo o hematologista Rodolfo Cançado, da Santa Casa de São Paulo, isso representa um grande ganho em qualidade de vida para os pacientes.
Tratamentos disponíveis e desafios no acesso
Até o momento, dois medicamentos estavam aprovados no Brasil para HPN: o eculizumabe, aplicado a cada 14 dias, e o ravulizumabe, administrado a cada dois meses. Ambos são ofertados no SUS, mas o acesso enfrenta desafios devido à distância média de 101 km entre os centros de tratamento e as residências dos pacientes. Essa dificuldade é ainda maior nas regiões Norte e Nordeste, onde as distâncias chegam a 615 km e 144 km, respectivamente.
Embora o ravulizumabe tenha recebido recomendação da Conitec para incorporação ao SUS, o medicamento ainda não está disponível. Uma consulta pública realizada em 2024 sobre os protocolos de tratamento da HPN está em análise técnica pela Conitec, que emitirá uma decisão final nas próximas reuniões.
Cura é limitada a transplante de medula
O único tratamento curativo para a HPN é o transplante de medula óssea. No entanto, esse procedimento é altamente agressivo e apresenta um risco significativo de mortalidade, sendo indicado apenas em casos específicos.
Com o fabhalta, especialistas esperam uma melhoria substancial no tratamento da HPN, ampliando as possibilidades de controle da doença e garantindo maior qualidade de vida para os pacientes que convivem com essa rara condição.
Com informações do Bahia Notícias.